안전성평가연구소 비임상시험 바탕으로 국제적 신약 나온다

미국 아이오니스 파마슈티컬스사 테그세디 FDA 승인받아
세계적으로 KIT 비임상시험 기술 인정 받아, 개발협력 가속화

안전성평가연구소(KIT)의 비임상시험 자료를 바탕으로 미국의 전문 제약기업 아이오니스 파마슈티컬스사가 개발한 희귀질환 치료제 ‘테그세디’가 미국 FDA로부터 최종 발매 승인을 받았다.

테그세디는 미국 승인 외에도 유럽과 캐나다에서도 신약 승인을 받은 바 있어 국내 비임상시험 기술을 기반으로 또 하나의 글로벌 신약이 탄생하게 됐다.

테그세디가 다발성 신경 병증인 유전성 트랜스티레틴 아밀로이드증(hATTR)에 대한 세계 최초의 RNA 표적 치료제라는 점에서 상대적으로 고난도의 안전성평가기술이 필요한 핵산의약품 분야에서 KIT의 비임상시험 기술이 세계적인 수준임을 간접적으로 인정받은 것으로 볼 수 있다.

hATTR은 간에서 주로 생성되는 일종의 혈액 단백질인 트랜스티레틴의 결함으로 인해 해당 단백질이 파괴되면서 발생하는 희귀질환의 일종이다. 세계적으로 5만 명의 환자가 있는 것으로 보고 있다.

테그세디는 hATTR 환자들에게 수반되는 1기 또는 2기 말초신경병증 치료제로 KIT는 2011년부터 아이오니스와 공동으로 테그세디의 개발과정에서 유전독성시험을 비롯해 생식독성시험, 약물동태시험과 안전성약리시험 등을 진행했다.

특히 핵산의약품 개발에 필수적으로 뒷받침돼야 하는 생체시료분석법(바이오어날리시스)을 공동 개발하고 확립했을 뿐만 아니라 테그세디 후보물질을 처음 선택하는 중요한 원숭이 시험을 KIT에서 진행해 테그세디 후보물질을 선택할 수 있는 결정적인 역할을 했다.

송창우 안전성평가연구소장은 “이번 성과는 KIT가 꾸준히 추진해 온 국제협력 사업을 통해 또 하나의 글로벌 신약 개발의 성과를 거둔 것”이라며 “미국 등 전세계적으로 KIT 비임상시험 기술이 인정받고 있는 만큼 국내외 기업과 글로벌 블록버스터 개발 협력을 가속화할 것”이라고 말했다.
이해미 기자 ham7239@