부작용 없이 DNA 한가닥만 싹뚝!

서울대 김진수 교수 연구팀 '유전자가위 기술' 개발 성공

▲ 김진수 교수

이중나선 모양 DNA 의 한 가닥만을 선별해 부작용 없이 자르는 '유전자가위 기술'이 국내 연구진에 의해 개발돼 유전자와 줄기세포 치료의 정확성을 높이는데 크게 기여할 것으로 기대된다.

서울대 김진수<사진> 교수 연구팀은 DNA 두 가닥 중 한 가닥만을 자르는 유전자 가위 기술을 개발해 세포 독성이나 돌연변이를 유발하는 부작용 없이 원하는 장소에만 변이를 일으키는데 성공했다. 혈우병이나 난치성 질병치료에 유망하다고 알려진 유전자 치료의 정확성을 높이는 데 크게 기여할 것으로 기대한다.

▲ 왼쪽은 기존에 사용되고 있는 DNA 두 가닥을 자르는 유전자 가위( Zinc finger nuclease). 오른쪽은 연구에서 개발한 유전자 가위( Zinc finger nickase). 새로 개발된 유전자 가위를 세포에 도입할 경우 DNA 한 가닥만을 자르는 것이 확인됐고 잘린 DNA 말단의 거의 대부분이 오류 없이 다시 연결됐다.

유전자가위(engineered nuclease)는 특정 염기서열(DNA 표적 자리)을 인식해 절단하거나 교정하도록 고안된 인공 제한효소로, 인간세포를 포함한 모든 동ㆍ식물세포에서 특정 유전자를 절단해 변이를 일으키거나 교정, 다양한 질병을 치료하는데 사용되는 도구로서 최근 과학자들로부터 주목 받고 있는 신기술이다.

김진수 교수가 주도적으로 개발ㆍ보급한 이 기술은 지난해 세계 최고 권위의 과학전문지 '네이처'의 자매지인 'Nature Methods (IF=20.7)'로부터 '올해의 기술(Method of the Year 2011)'로 선정되는 영예를 얻었다.

지금까지의 유전자가위 기술은 이중나선 DNA 두 가닥을 모두 잘라내 독성을 일으키거나, 표적(target)하지 않은 곳에서도 작동, 원치 않는 돌연변이를 발생시키는 등의 문제점이 있었다.

김 교수팀의 유전자가위 기술은 이러한 기술적 한계를 극복하고 DNA 한 가닥만 자른 후 어떠한 부작용 없이 표적 장소에서만 유전자를 교정하는 첫 사례로 의미가 크다.

김 교수팀은 기존의 유전자가위 기술과 마찬가지로 외부에서 넣은 유사 DNA를 이용해 유전자를 정교하게 교정할 수 있으면서도 표적 장소 외에는 변이를 일으키지 않는다는 사실을 처음으로 확인했다. 연구팀은 유전자 가위에 절단 부위와 유사한 DNA를 함께 넣어 잘라내자 돌연변이가 없을 뿐 아니라 원치 않는 부위가 잘리는 부작용도 없었다는 사실을 확인했다.

김진수 교수는 “유전자가위 기술은 유전자의 염기서열을 교정하거나 뒤집어진 유전자를 원상 복구하는 등 최근 과학자들이 주목하는 신기술이다. 향후 이 기술을 통해 유전자 또는 줄기세포 치료뿐만 아니라 에이즈나 혈우병과 같은 난치성 질환을 원천적으로 치료하는데도 활용될 수 있을 것으로 기대한다”고 연구의의를 밝혔다.

권은남 기자