[배명애]블록버스터 신약창출 위한 플랫폼기술

[사이언스칼럼]배명애 화학연 신물질연구단 신약플랫폼기술팀 박사

신약개발은 사막에 널린 모래들 중 비밀의 문을 열 수 있는 열쇠인 딱 한 개의 모래를 찾는 일에 비유된다. 이렇게 어렵지만 성공하면 황금알을 낳는 거위가 된다. 하나의 신약이 성공하면 자동차 300만대의 수출효과와 같은 블록버스터급 부가가치를 창출한다고 알려져 있다. 하지만 하나의 신약개발에 성공하기 위해 초기단계부터 임상단계에 이르기까지 수많은 인력과 오랜 시간, 엄청난 비용이 소요된다. 신약을 개발하는데 들어가는 비용은 8000억에서 1조2000억이며 통상 12년이 걸린다고 한다.

▲ 배명애 화학연 신물질연구단 신약플랫폼기술팀 박사

이렇게 많은 비용과 시간이 소요되는 신약개발과정의 실패율과 위험부담을 최소화하기 위한 기술이 신약플렛폼기술이다. 신약플랫폼기술은 다양한 신약을 만들어 낼 수 있는 기반기술로서 신약개발의 효율성 측면에서 매우 중요한 의미를 갖는다. 신약플랫폼기술은 신약개발과정 중 가장 많은 비용이 소요되는 임상단계 이전의 후보물질 발굴단계에서 약동력학ㆍ기초독성ㆍ물성분석ㆍ화학설계를 통해 신약으로의 가능성이 가장 높은 후보물질을 찾아내는 역할을 수행한다.

약동력학은 특정 약물이 체내에 투입돼 어떤 과정으로 흡수되고 어느 조직에 어떤 영향을 미친 뒤 체외로 배출되는가의 전과정을 분석하는 것이다.

기초독성은 특정약물이 가진 독성을 평가하는 것으로 심장ㆍ간 등 사람의 각 장기에 어떤 부정적인 영향과 유전적 변이를 유발하는지를 분석 평가한다. 또한 물성연구는 해당물질이 무엇에 잘 녹는지 등 물질의 물리화학적 특성자체를 분석한다.

신약플렛폼 기술은 이러한 후보물질 발군단계의 연구를 통해 글로벌 신약으로 개발 가능성이 높은 후보물질군을 확보하고 임상단계에 제공함으로써 임상단계의 실패율을 낮추고 동시에 신약개발의 위험부담을 최소화해 신약개발을 활성화시킨다.

최근 거대 다국적 제약사들은 신약개발 초기단계에서 이러한 약효와 약물성을 동시에 검증하는 조기약물성 평가시스템을 도입하고 있다. 이러한 시스템으로 임상단계 실패율을 10% 수준으로 낮추고 의약품 파이프라인 확보도 충족시키고 있다. 글로벌 거대 제약기업들은 향후 무한한 잠재력을 지닌 조기약물성 평가시스템과 같은 플랫폼기술의 확보에 많은 공을 들이고 있다. 플랫폼기술개발을 통한 신약개발이 세계적 신약개발의 주류를 이루어 가고 있다.

그러나 국내에서는 이러한 신약개발에 대한 분석연구와 투자가 거의 없는 상황이다. 이러한 상황에서 최근 한국화학연구원은 신약개발의 고비용·고위험성을 고려해 국내제약회사의 신약개발 연구가속화와 글로벌 파이프라인 확충을 위한 신약플랫폼기술팀을 새롭게 구성했다.

신약플랫폼기술팀은 궁극적으로 한국화학연구원의 신약개발 프로그램뿐만 아니라 국내제약회사의 조기 선진화를 위한 실질적인 파트너로서의 역할을 수행할 예정이다. 신약플렛폼기술팀은 다양한 신약타겟으로부터 신약후보물질을 확보하기 위해 물성분석, 약동력학 및 기초독성 평가, 화학설계, 분자이미징기술 등과 같이 약효 평가검증은 물론 약물성 평가를 동시에 만족시킬 수 있게 조직화됐다.

만약 제약사가 이러한 분석연구를 개별적으로 수행하려면 각종 분석장비 확보에만 막대한 비용이 투자되어야 할 것이다.

예전에 거대 제약회사 직원이 약물을 빨리 ‘죽였다’고 축하하는 것을 전해들은 적이 있다. 처음 이 말을 들었을 때는 이해가 안됐으나 신약플랫폼팀을 운영하면서 연간 수백개의 약물들이 개발되고 사장되는 과정에 소요된 천문학적 비용을 고려할 때 신속한 판단이 현명하다는 것을 이해하게 됐다.

이와 같이 신약개발과정은 연구비, 끈기, 인내, 노력 그리고 행운이라는 부분들이 합쳐져서 하나의 결정체를 만드는 과정이다. 신약플랫폼팀은 우리도 충분히 블록버스터 신약을 창출할 수 있다는 꿈을 갖고 있다. 신약플렛폼팀은 세심한 관찰과 끊임없는 연구노력으로 국내 제약산업의 선진화와 신약개발 효율성 향상을 통해 국내 의약산업 발전에 기여할 것이다.